Wow, es scheint wie Äonen, seit wir das letzte Mal mit der einflussreichen Dr. Denise Faustman über ihre kontroverse Forschung bei der Entwicklung eines Impfstoffs zur Heilung von Diabetes gesprochen haben.

Für diejenigen, die nicht mit Dr.Faustmans Arbeit am Massachusetts General Hospital, sie studiert seit langem etwas namens

BCG (Bacillus Calmette Guerin), ein generischer Impfstoff, der seit fast einem Jahrhundert existiert und ursprünglich zur Bekämpfung von Tuberkulose (TB) entwickelt wurde. Die Idee: BCG zu stärken könnte die Bauchspeicheldrüse davon abhalten, Betazellen abzutöten, was es den von Diabetes Betroffenen ermöglicht, diese insulinproduzierenden Zellen zu regenerieren. Sie hat 2001 eine bahnbrechende Entdeckung bei Mäusen gemacht, war aber zunächst nicht in der Lage, das zu reproduzieren, und ihre Forschung hat einen Feuersturm der Kontroverse zwischen der medizinischen Gemeinschaft und den Forschungsorganisationen ausgelöst, die an ihrer Vorgehensweise zweifelten.

Schnell zum Jahr 2015 - seit ihrer ersten Recherche und dem ersten Gespräch mit 'Mine Redakteurin AmyT sind es fünf Jahre her, und ungefähr drei Jahre, seit wir unseren letzten One-on veröffentlicht haben Ein Interview mit Dr. Faustman. Es hat sich viel getan, auch wenn sie größtenteils in Warteschleifenform ist und auf den Beginn der nächsten Phase klinischer Studien wartet, erzählt sie uns.

Heute freuen wir uns, Ihnen direkt von Dr. Faustman selbst neue Updates zukommen zu lassen: Endlich, ihre Phase-II-Studien sollen in den kommenden Monaten beginnen! Hier ist unser kürzliches Telefoninterview mit ihr, einschließlich Updates über den Gesamtzustand ihrer Forschung, die jetzt mehr Unterstützung von der breiteren wissenschaftlichen Gemeinschaft weltweit zu haben scheint.

DM) Für alle von uns Nicht-Wissenschaft Menschen da draußen, geben Sie uns einen Grund auf BCG und worum geht es bei Ihrer Forschung?

DF) Im Wesentlichen ist BCG ein naher nicht-toxischer Verwandter von TB und wurde zuerst in den frühen 1900s bemerkt, als Verbrauch viele Leute tötete. Es gab eine Gruppe von Menschen innerhalb einer Population, die nicht starb oder sogar TB bekam, und es stellte sich heraus, dass es junge Mädchen waren, die Kühe melkten. So wurde BCG entdeckt, und im Laufe der Zeit erfuhren wir, dass es an den Kühen und Eutern lag, und es gab eine andere Form von BCG auf Farmen. Also könnte ein Impfstoff entwickelt werden.

Es ist interessant, dies auf Diabetes zurückzuführen, da wir es nicht per se verfolgt haben. Was wir aus 20 Jahren wissenschaftlicher Daten (zu der Zeit) wussten, ist, dass BCG nicht vom Himmel fällt - selbst wenn ich es wünsche. Menschen mit Typ-1-Diabetes, Multipler Sklerose (MS) und anderen Krankheiten hatten einen relativen Mangel an einem Hormon, das als TNF bekannt ist, und mit einem natürlichen Impfstoff, der TNF verstärkt, konnten Sie schlechte T-Zellen loswerden und T-Regs steigern die Bauchspeicheldrüse regeneriert sich. Wir haben uns dafür entschieden, einen sicheren, 100 Jahre alten Impfstoff zu verwenden, um dies zu ermöglichen, und wir haben festgestellt, dass es funktioniert.

Laut dieser Zeitleiste der BCG-Forschung ist Ihre Phase-I-Studie vor fünf Jahren abgeschlossen. Was waren die Ergebnisse?

In frühen Daten zeigten wir, dass bei Langzeit-Diabetikern diese T-Regs erhöht waren und wir den gezielten Tod von schlechten T-Zellen sehen konnten. Wir haben auch die Anfänge der Pankreas-Regeneration. Klar, niemand hat Insulinspritzen weggeschmissen, weil es nur der Anfang war ... aber es zeigte sich, dass dies möglich war. Und was wichtig ist, das war in Langzeit-Typ 1 mit 15 bis 20 Jahren - das hat eine Menge Leute erschüttert.Dies war eine völlig einzigartige Patientenpopulation, und nicht wie die meisten Untersuchungen bei neu diagnostizierten Personen durchgeführt wurden.

Die Studienteilnehmer hatten durchschnittlich 15 Jahre Diabetes, und das zeigte, dass wir die Insulinproduktion zumindest für Menschen, die jahrelang Typ 1 hatten, zumindest kurzfristig wiederherstellen konnten. Phase I war 2010, also werden wir bald die Fünf-Jahres-Nachbeobachtung sehen - etwas, was wir aus der BCG-Forschung zu Multipler Sklerose gelernt haben, ist wichtig, und wir werden die Patienten mit Typ-1-Studie erneut untersuchen .

Was war der Auslöser für den Start von Phase II?

Ich bin froh, dass du das gefragt hast. Was wir getan haben, beweist der Welt, dass es einen weiteren Grund gibt, warum wir diese Prüfungen bei Menschen durchführen sollten, die diese Krankheit schon lange hatten. Aber auch nur in Verbindung mit anderen, über Diabetes hinaus. Im Geiste der Wissenschaft teilen wir mit anderen Gruppen auf der ganzen Welt, die BCG studieren - sei es für Zöliakie oder MS oder Sjögren-Syndrom. Sie sollten in der Lage sein, weiterhin von unserer Forschung zu lernen, ohne die gleiche Forschung zu beginnen und natürlich ohne unsere eigene Forschung zu kompromittieren.

Die größte Blockade, auf die wir stießen, war die geringe Verfügbarkeit von BCG in den USA, da die Produktion nach der Schließung der Big Pharma Fabrik eingestellt wurde. BCG ist kein High-Tech-Produkt. Wenn Sie also mehr herstellen, ist es nur eingeschränkt möglich, wo es hergestellt werden kann - so etwas wie ein Grippeimpfstoff, Sie können es in keinem Labor schaffen. Stellen Sie sich folgendes vor: Wenn Sie eine Pflanze haben, die Pommes frites herstellt, können Sie sie nicht plötzlich damit beginnen, Hamburger herzustellen, obwohl beide Lebensmittelprodukte oft zusammen serviert werden. Wir mussten einen Vertrag dafür bekommen. Wir wollten nicht im Produktionsgeschäft sein, aber wir mussten diese Forschung fortsetzen.

Vor zwei Wochen haben wir einen neuen BCG-Stamm und einen neuen Herstellungsprozess, der über die FDA abgewickelt wurde. Wir sind sehr stolz darauf, wo wir sind.

Das hört sich nicht billig an ...

Wir haben Geld gesammelt und bisher 18 Dollar gesammelt. 9 Millionen. Das NIH befindet sich derzeit in diesen Studien und finanziert diese für das Sjögren-Syndrom, und Daten aus Tiermodellen zeigen, dass kleine Dosen von BCG bei Sjogrens eine ähnliche Wirkung haben wie bei Diabetes: die Krankheit stoppen und das Organ regenerieren. Also, das ist ermutigend zu sehen, dass sie investiert haben. Die JDRF ist nicht an Bord. Und Helmsley Charitable Trust ist ähnlich wie JDRF, da sie nur daran interessiert sind, an der Diskussion über all das teilzunehmen. Die Leute stimmen mit ihren Dollars für die Forschung ab, und für diese BCG-Forschung kommt das große Geld aus Europa, der NIH, der Lee Iacocca Family Foundation und privaten Spendern.

Also, wie wird Phase II aussehen und wann wird es funktionieren?

Wir werden uns anschauen, wie viel BCG benötigt wird und wie oft. Das ist der Schlüssel, das Geheimnis: zu wissen, wie viel man dosiert. Mit Phase II-a werde ich versuchen, diese Ergebnisse in Phase I perfekt zu kombinieren, mit langjährigen Typ-1-Patienten, die immer noch ein kleines C-Peptid herstellen. Dann wird es Phase II-B sein, in der es nicht lange Zeit C-Peptide in Typ 1 gibt.Und nach jedem Teil müssen wir diesen Leuten noch fünf weitere Jahre folgen.

Wir haben die Genehmigung für Phase II erhalten, und wir sind alle in Bezug auf die Herstellung in Ordnung, also wird es in Kürze beginnen. Wahrscheinlich in den kommenden Monaten. In unserem letzten Forschungsupdate vom Herbst haben wir geschrieben, dass wir 120 Leute planen. Wir sind immer auf der Suche nach mehr Patienten, um daran teilhaben zu können. Interessierte können uns eine E-Mail an diabetestrial @ partners schicken. org.

Aber wir werden in absehbarer Zeit keine Ergebnisse sehen, da es sich um eine weitere fünfjährige Studie handelt ...

Das sind keine schnellen Versuche. Wir haben eine Fünf-Jahres-Follow-up. Aber das ist wichtig, denn nach mehr als zwei Jahren werden die Effekte monumental bedeutsamer. Wir wissen, dass es sich lohnt, denn Daten zeigen jetzt aus Europa, dass die Verwendung von BCG im Vergleich zum Standard der Pflege am effektivsten ist.

Die medizinische Gemeinschaft hat Sie in der Vergangenheit in der Regel nicht unterstützt. Haben Sie jetzt mehr Akzeptanz und Unterstützung für Ihre Arbeit?

Es ist erstaunlich, was in den letzten Jahren passiert ist. Dies ist eine billige und generische Droge, die sehr effektiv sein könnte, und wir haben diese Nachricht seit Beginn immer wieder gesagt. Jetzt ist es wirklich weg, besonders außerhalb der Staaten, wo es keine Wettbewerbs- und Preisprobleme wie hier gibt. Es gibt mehr Anstrengungen, und die Daten erzählen eine effektive Geschichte.

Wir haben weltweite Mitarbeiter, die diese Schritte unternehmen, und das ist eine ziemlich gute Bestätigung für uns, dass andere Teil dieser Geschichte sein wollen.

Erzähl uns ein bisschen mehr darüber, wie diese Forschung global geworden ist?

Es gibt mehr als 7 Institutionen, die dies bei einer Reihe von verschiedenen Autoimmunerkrankungen untersuchen, und die ersten Daten zeigen, dass die Wirksamkeit von BCG besser sein könnte als alle derzeit auf dem Markt befindlichen Medikamente.

In der Türkei haben sie sich entschieden, BCG zur Prävention von Diabetes zu folgen. Das war in Mausstudien ... nicht, dass man einer Maus trauen kann, aber es verstärkt, was bereits in den anderen Mausstudien gefunden wurde. Kinder mit einem Impfstoff im Alter von 12 und 14 Jahren hatten die gleiche Inzidenz wie in der Allgemeinbevölkerung; aber wenn Kinder drei Impfungen erhielten, ging die Inzidenz von T1D weit nach unten. Dies war der erste Präventionsversuch mit Mehrfachdosen, und diese Daten wurden einer Gruppe in London zur erneuten Analyse übergeben und validiert.

In Dänemark haben sie im vergangenen Jahr 5.000 Neugeborene getestet und auf BCG neu gestartet, und sie werden in 2-5 Jahren nach Allergien und allen Biomarkern suchen, die bei der Impfstoffverwendung auftauchen.

Wie ich bereits erwähnt habe, hat das NIH Versuche mit Sjogrens begonnen, und es gibt mehr als 7 andere auf der Welt, die dies jetzt untersuchen.

Jetzt gibt es etwa 20 Artikel auf der ganzen Welt, die zeigen, was alle sehen - dass das, was wir den Patienten jahrzehntelang über die Flitterwochen erzählten, falsch war. Dies eröffnet Endokrinologen und Patienten die Augen über eine neue Vision. Dass diese Leute für Versuche benutzt werden sollten, und nicht nur auf eine Pumpe gehen, weil sie zu lange Diabetes hatten. Wir hoffen, dass sich das Konzept durchsetzt.

Sie haben letztes Jahr auch ein Buch über all diese globale Zusammenarbeit veröffentlicht, oder?

Das war auf einer Non-Profit-Sitzung Ende 2013, und wir luden ungefähr 12 Gruppen ein, um ihre Forschung über BCG zu teilen und zu teilen. Dieses Buch, Der Wert von BCG und TNF in Autoimmunity , ist ein Bericht über das Treffen und was wir besprochen haben. Eine Sache war, wie wir von der MS-Forschungsgemeinschaft erfuhren, dass wir Menschen und die Droge für fünf Jahre studieren mussten, und das hat sich geändert, wie wir die bevorstehenden Phase-II-Studien sahen. Das war unser erstes Treffen, und wir werden diesen Oktober einen weiteren in Italien mit mehr eingeladenen Gruppen haben.

Wie hat sich die Diabetesforschung verändert, seit Sie angefangen haben?

Vor zehn Jahren benutzte niemand das R-Wort (Regeneration), und wir durften das nicht in unseren wissenschaftlichen Arbeiten verwenden. Das hat sich im Laufe der Zeit geändert, und jetzt ist es ein allgemeines Konzept, das jeder anstrebt. Wir haben viel darüber nachgedacht, wie die menschliche Bauchspeicheldrüse das sehr langsam macht, wie bei MS, wo es fünf Jahre dauert.

Obwohl du sie manchmal selbst verwendest, bist du kein Fan von Mäuseforschung ... was ändert sich in Bezug auf die Abhängigkeit und Skepsis der Wissenschaft bezüglich der "Heilung" von Mäusen?

Ich würde gerne sagen, dass es ein angenehmer Job ist, Mäuse zu studieren, und nur ein paar Papiere pro Jahr zu schreiben und das nicht in Menschen zu übersetzen. Es ist eine gute Karriere, um Mäuse zu studieren, und das ist ein großes Problem. Bei den ADA Scientific Sessions im vergangenen Jahr stand ein Forscher aus Schweden auf und sagte zu allen im Auditorium, dass sie sich schämen sollten. Weil wir in den letzten 10 Jahren bei jeder Typ-1-Studie versagt haben, da es auf Mausforschung basiert und das nicht funktioniert. Und das stimmt - T1D-Studien bekommen einen schlechten Ruf, weil sie alle gleich sind. Menschen werden frustriert, weil die Mäuse geheilt sind, aber die Menschenforschung scheitert. Es ist so wichtig, diese Forschung in Menschen zu bekommen. Wir müssen unseren Forschern sagen: Veröffentlichen Sie keine Mausgeschichte, die sagt, dass Sie etwas "Neues und Wirksames" haben, es sei denn, Sie bekommen Blutproben von Menschen, die dasselbe zeigen. Wenn du wirklich an deine Daten glaubst, solltest du sie besser auf Menschen übertragen, bevor du aufstehst und sagst, wie großartig diese Entdeckung ist.

Schließlich, wie können Menschen die neueste Entwicklung in Ihrer BCG-Forschung, Denise, verfolgen?

Wir haben einen Newsletter, für den Sie sich anmelden können. Sie können sich an uns wenden, um weitere Informationen im Faustman Lab zu erhalten oder per E-Mail an Diabetes-Partner. org .

Danke, dass Sie sich die Zeit genommen haben, wieder zu plaudern, Denise - wir freuen uns darauf, dass die nächste Phase in Gang kommt, selbst wenn es 5 Jahre dauert, bis die Ergebnisse sichtbar werden. Halte uns natürlich auf dem Laufenden!

*** Juni 2015 Update ***

Die FDA gab bekannt, dass sie Dr. Faustmans Phase-II-Studie, die bis Juni 2023 läuft, offiziell genehmigt hat. Die Informationen zu klinischen Studien finden Sie hier.

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