Die Gentherapie trifft eine Straßensperre.

Die High-Tech-Therapie ist eine vielversprechende Behandlungsoption für zahlreiche lebensbedrohliche Erkrankungen, darunter bestimmte Krebsarten und Erbkrankheiten wie Parkinson.

Laut den National Institutes of Health wird die Gentherapie nur für Krankheiten getestet, die derzeit keine andere Form der Heilung haben.

Jetzt wird ein Knick im Herstellungsprozess für die Gentherapie zu einem großen Problem für Unternehmen, die groß angelegte Versuche durchführen und Produkte auf den Markt bringen wollen.

Viele dieser Behandlungen beruhen auf einem viralen Vektor - einem modifizierten Virus -, um genetisches Material in eine Zelle zu bringen.

Das Problem liegt in einem Schlüsselaspekt.

Es gibt einen Mangel an diesen spezialisierten, benutzerdefinierten Viren.

Angebot gegen Nachfrage

Viren sind perfekt dazu geeignet, ein Gen in einen Körperteil mit defekten Zellen zu tragen.

Die fehlerhaften Zellen werden dann vom gesunden Gen fixiert.

Frühere Methoden der Gentherapie verwendeten das Adenovirus, das am meisten für die Erkältung verantwortlich ist.

Da dieses Virus jedoch manchmal eine Immunreaktion des Körpers auslöst, ist es nicht mehr üblich, Patienten in Gefahr zu bringen.

Stattdessen verwenden Ärzte jetzt ähnliche Viren, die adenoassoziierten Viren genannt werden, die das Immunsystem nicht provozieren.

Die Gentherapie macht einen großen Sprung von der akademischen Forschung zur pharmazeutischen Industrie. Große Unternehmen wie Novartis produzieren eigene Gentherapien.

Dies führt dazu, dass die Nachfrage nach Viren die aktuelle Produktion überfordert.

"Dies war ursprünglich fast ausschließlich eine akademische Aktivität", sagte Dr. Barry Byrne, Professor für Pädiatrie und Molekulargenetik und Mikrobiologie und Direktor des Powell Gene Therapy Center an der Universität von Florida.

"Im Moment gibt es nur eine begrenzte Anzahl von Studien, die mit dem verfügbaren Material durchgeführt werden können. Ich denke, es ist ein echtes Problem ", sagte er Healthline.

Suche nach einem Produktionsmodell

Ein Teil des Problems, wie von der New York Times berichtet, besteht darin, dass es noch kein klares Modell zur Optimierung der Herstellung von Viren gibt.

In einigen Fällen werden die Viren intern entwickelt, wie es bei Byrne im Powell Gene Therapy Center der Fall ist.

Für andere muss die Virusproduktion an Dritte ausgelagert werden.

Die Zahl der Biotech-Firmen, die jetzt nach Viren verlangen, hat zu Warteschlangen für den Zugang geführt.

Einige Unternehmen, die sich über lange Wartezeiten Sorgen machen, können Warteschlangen bei verschiedenen Unternehmen bezahlen, um sicherzustellen, dass sie die erforderlichen Viren erhalten.

Laut der New York Times hat Novartis bereits im Vorfeld mit Oxford BioMedica einen Vertrag zur Herstellung ihrer Viren unterzeichnet.

MilliporeSigma, ein Biotech-Unternehmen, das Viren für Pharmaunternehmen herstellt, sagte der Times, sie seien "überzeichnet". "

Aber, in einer Aussage zu Healthline, sagte Martha Rook, Leiter der Gen-Bearbeitung und neuartige Modalitäten bei MilliporeSigma, die folgenden:

" MilliporeSigma erlebte im Jahr 2016 eine erhebliche Expansion auf fast die doppelte Produktionskapazität in seinem Carlsbad, California facility ... Aufgrund unserer umfangreichen Fertigungserfahrung werden wir mit unserer erweiterten Kapazität in der Lage sein, das Marktungleichgewicht künftig besser zu adressieren. Wir sind bestrebt, unseren Kunden zu helfen, ihre Behandlungen mit qualitativ hochwertiger, pünktlicher Produktion von viralen Vektoren auf den Markt zu bringen. "

Verschiedene Behandlungen, verschiedene Viren

Eines der Hauptprobleme bei den derzeitigen Formen der Gentherapie ist, dass es kein" Universal-Virus "gibt, das verwendet werden kann.

Das heißt, eine Gentherapie, die auf die Leber abzielt, würde einen Satz spezialisierter Viren erfordern, die nicht für eine neurodegenerative Erkrankung an einem anderen Körperteil verwendet werden könnten.

An diesem Punkt gibt es keinen einzigen Virus, der universell verwendet werden kann, um eine beliebige Zelle im Körper anzusprechen.

Das macht die Produktion zu einem spezialisierten Unterfangen.

Die Produktion von Viren ist kostspielig und zeitraubend - besonders, wenn sie nach oben skaliert.

Byrne fügte hinzu, dass die Suche nach gut ausgebildeten Personen ebenfalls ein problematischer Aspekt ist.

"Es sind nicht nur Einschränkungen der Einrichtung. Offen gesagt, es gibt einen Mangel an ausgebildetem Personal, das in diesem Bereich tätig war ", sagte er.

"Jemand könnte ein Experte in der Herstellung von Impfstoffen sein, was wahrscheinlich die engste Verbindung ist, aber es ist nicht genau dasselbe. Es ist, als würde ich sagen, ich bin ein großartiger Koch, aber kein großartiger Bäcker ", fügte er hinzu.

Was die Zukunft bringen könnte

Byrne ist zuversichtlich, dass Big Pharma, wenn sie in die Arena tritt, in der Lage sein wird, die Virusherstellung zu unterstützen.

Zusätzlich, erklärte er, gibt es auch neuere Methoden für die Entwicklung viraler Vektoren, die zwar existieren, aber bei den Herstellern noch nicht verbreitet sind.

Vorläufig wird der Übergang zwischen dem aktuellen Produktionsmodell und der Nachfrage nach viralen Vektoren turbulent sein.

Der beste Weg, um mit der Herstellung fortzufahren, wird möglicherweise auch nicht vollständig herausgefunden.

"Akademisch geförderte Studien und akademische Einrichtungen haben die Lücke für eine Weile geschlossen, und jetzt wird es notwendig sein, dass neue Kapazitäten online gehen. Wie das funktioniert, das ist die nächste Überlegung ", sagte Byrne.